Saúde

Estudo sugere que terapia direcionada ao câncer pode ajudar com doenças neurológicas raras
O estudo revelou que os efeitos de um sistema de administração de terapia usando componentes microscópicos de uma célula (nanovesículas) chamada SapC-DOPS podem fornecer tratamento direcionado sem danificar células saudáveis.
Por EurekAlert - 06/04/2020

Uma terapia direcionada, atualmente sendo estudada para o tratamento de certos tipos de câncer, incluindo glioblastoma, também pode ser benéfica no tratamento de outras doenças neurológicas, como mostra um estudo da Universidade de Cincinnati.

Créditos da imagem: Chinnapong / Shutterstock.com

O estudo, publicado on-line em 6 de abril na revista EBioMedicine, revelou que os efeitos de um sistema de administração de terapia usando componentes microscópicos de uma célula (nanovesículas) chamada SapC-DOPS podem fornecer tratamento direcionado sem danificar células saudáveis. Esse método pode até ser bem-sucedido no tratamento de outras condições neurológicas, como a doença de Parkinson.

Este estudo é liderado por Xiaoyang Qi, professor da Divisão de Hematologia Oncologia, Departamento de Medicina Interna da UC, e Ying Sun, professor de pesquisa do Departamento de Pediatria da UC e membro da Divisão de Genética Humana do Centro Médico do Hospital Infantil de Cincinnati.

Um desafio neurológico que pode se beneficiar da terapia, a doença de Gaucher, é "uma condição genética séria e rara na qual um tipo de lipídeo se acumula nas células e em certos órgãos. O distúrbio pode causar hematomas, fadiga, anemia, baixa contagem de plaquetas no sangue e aumento" do fígado e do baço, além de pouca coordenação, convulsões e problemas cognitivos em alguns pacientes; é causada por uma deficiência hereditária de uma determinada enzima ", diz Qi, autor correspondente do estudo.

"Os pacientes precisam de terapia de reposição enzimática para tratar essa condição, mas uma grande limitação da terapia de reposição enzimática aprovada pela FDA é a falha em atravessar a barreira hematoencefálica no corpo. Portanto, os tratamentos disponíveis são eficazes apenas para pacientes com Gaucher afetando seus pacientes." órgãos internos, como fígado e baço, mas não o cérebro ou o sistema nervoso.

"[Certas] nanovesículas têm a capacidade de atravessar a barreira hematoencefálica e atingir seletivamente o tecido cerebral, fornecendo um veículo biológico para administrar a terapia de reposição enzimática".

No início dos anos 2000, a Qi desenvolveu o SapC-DOPS, uma combinação de uma proteína celular, SapC e um fosfolipídeo DOPS, reunidos em minúsculas cavidades, que podem atingir células seletivamente e administrar terapias, poupando todas as outras células e tecidos não afetados.

No passado, ele estudou essa nanovesícula em modelos animais de câncer, observando câncer no cérebro, pulmão, pele, próstata, sangue, mama e pâncreas. Os resultados foram promissores, e agora a versão humana desta nanovesícula está sendo estudada em ensaios clínicos para tratamento de glioblastoma.

Este estudo mostra que sua penetração no cérebro ocorre através de um receptor específico e do sistema de circulação linfática, que ajuda a livrar o corpo de toxinas e resíduos.

"Neste estudo, mostramos que a nanovesícula era capaz de entregar a enzima aos tecidos necessários em modelos animais, especialmente no cérebro", diz Sun. "Esta nova abordagem terapêutica corrige a deficiência da enzima nas células e tecidos do sistema nervoso central e é eficiente na redução de problemas inflamatórios e neurológicos em modelos animais com [alguns tipos de] doença de Gaucher".

"Nosso estudo apresenta um novo uso direcionado para nossa nanovesícula e fornece uma nova estratégia para o tratamento desse tipo de doença de Gaucher ".


Xiaoyang Qi, Departamento de Medicina Interna da UC

Qi acrescenta: "Esta é a ponta do iceberg quando se pensa em aplicações e pode significar tratamentos promissores para outras condições neurológicas.

"Embora este estudo tenha se concentrado em uma doença rara, pode haver implicações para condições semelhantes, mas muito mais comuns, como a doença de Parkinson, onde a atividade diminuída da mesma enzima foi documentada no cérebro dos pacientes. Sem melhorias no tratamento, esse tipo de A doença de Gaucher permanecerá letal. Isso tem o potencial de melhorar o atendimento ao paciente".

 

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