Tecnologia Científica

Nova terapia genanãtica melhora a visão em camundongos cegos
Ratos nascidos cegos mostraram melhora significativa na visão após serem submetidos a uma nova terapia genanãtica desenvolvida por uma equipe de cientistas japoneses.
Por James Ives - 07/02/2020



Esse novo manãtodo éuma estratanãgia alternativa de suplementação gaªnica, que envolve a suplementação do gene defeituoso, como os que podem levar a  degeneração da retina herdada, por uma sauda¡vel. O gene sauda¡vel éentregue atravanãs do va­rus adeno-associado (AAV). No entanto, o va­rus pode conter apenas um pequeno gene sauda¡vel e a grande maioria dos pacientes com defeitos em um gene maior não pode ser tratada com esse manãtodo.

Para superar esse problema, desenvolvemos uma única plataforma de terapia genanãtica para AAV que permite a substituição local de uma sequaªncia mutada por sua contraparte sauda¡vel que pode tratar quase qualquer mutação ".

Koji Nishiguchi, co-primeiro autor do artigo e professor associado no Departamento de Medicina Ofta¡lmica Avana§ada da Tohoku University Graduate School of Medicine.

A plataforma única de terapia genanãtica do AAV combina a tecnologia CRISPR-Cas9 com a junção final mediada por micro-homologia. Essas duas coisas agem essencialmente como tesoura genanãtica e cola genanãtica, respectivamente. Os pesquisadores podem direcionar um gene defeituoso especa­fico, corta¡-lo e colar em um substituto sauda¡vel.

Em camundongos cegos, essa abordagem resgatou aproximadamente 10% dos fotorreceptores, resultando em maior sensibilidade a  luz e aumento na atividade visual. A melhoria na visão foi quase o mesmo resultado que a suplementação genanãtica pode produzir.

"Ao tratar camundongos cegos pela degeneração heredita¡ria da retina com o novo tratamento, mostramos que uma restauração visual robusta pode ser alcana§ada em umnívelsemelhante ao mediado pela suplementação genanãtica convencional, garantindo seu potencial para aplicação cla­nica", disse Nishiguchi. "A plataforma abre caminho para o tratamento de pacientes com mutações em genes maiores, que compreendem a grande maioria daqueles com degeneração retiniana herdada. Além disso, uma abordagem semelhante pode ser aplicada para tratar quase todas as condições herdadas oculares e não oculares".

Agora, os pesquisadores estãoaplicando a nova plataforma de edição de genoma para desenvolver uma terapia para pacientes humanos com retinite pigmentosa, um grupo de condições raras que podem causar perda de visão perifanãrica e dificuldade para enxergar a  noite. Eles tera£o como alvo mutações comuns entre pacientes que permanecem intrata¡veis ​​pela terapia genanãtica convencional. A equipe de Nishiguchi planeja fazer terapia em um ensaio cla­nico até2025.

 

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