Três especialistas da Johns Hopkins discutem o potencial dos tratamentos com mRNA para produzir tratamentos que salvam vidas e curas para uma série de doenças, e por que os cortes federais na pesquisa correm o risco de minar a liderança científica dos EUA nesta área emergente.

Nos últimos anos, a tecnologia de mRNA permitiu o rápido desenvolvimento de vacinas para combater a COVID-19, salvando milhões de vidas.

Essa mesma abordagem à medicina baseada em mRNA — na qual o mRNA sintético é introduzido em nossas células e desencadeia uma resposta imunológica — tem enorme potencial para produzir tratamentos para uma ampla gama de doenças e enfermidades humanas, incluindo o câncer. Mais recentemente, o mRNA — abreviação de RNA mensageiro — demonstrou ser extremamente promissor no tratamento do câncer de pâncreas em um ensaio clínico de fase 1.

"Estamos em uma revolução tecnológica na pesquisa do câncer", afirma Elizabeth Jaffee , vice-diretora do Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center . "Se conseguirmos levar esse método de vacina adiante, certamente teremos um impacto no câncer que será inesperado, mas quase milagroso, nos próximos cinco a dez anos."

Mas possíveis cortes no financiamento federal para pesquisa de mRNA e ensaios clínicos ameaçam esse progresso.

Na semana passada, três especialistas da Johns Hopkins — Jaffee; Jeff Coller , Professor Emérito de Biologia e Terapêutica de RNA da Bloomberg; e Jordan Green , professor de engenharia biomédica — participaram de um briefing virtual para discutir a ciência por trás do mRNA, suas amplas aplicações e como os cortes no financiamento federal colocam em risco a liderança científica dos EUA em tecnologias de mRNA.

Coller: Um medicamento de mRNA é um mRNA sintético, um pedaço de informação genética, que introduzimos na célula em combinação com uma nanopartícula lipídica que vai para o citoplasma e então produz uma proteína de nossa autoria.

Verde: [A medicina do mRNA] permite a cirurgia genética: ser capaz de curar precisamente o corpo na fonte molecular e genética da doença, em vez da abordagem convencional de apenas tratar os sintomas, que é como muitos medicamentos funcionam atualmente. ... De muitas maneiras, é como projetar um foguete para Marte, ... mas em vez de ir para o espaço sideral, ele vai para o espaço interior — essa viagem fantástica através de nossos corpos para ir até as células certas, para entregar as instruções certas, para então criar todo um paradigma de cura no corpo.

Coller: Muitas pessoas pensam que o mRNA só surgiu em 2020, mas ele tem 65 anos de história. Os mRNAs foram descobertos pela primeira vez na década de 1960, e seu uso na medicina foi amplamente explorado no início dos anos 2000.

O mRNA se tornou um termo familiar em 2020, com o advento da pandemia de COVID-19. Todos nos lembramos do que aconteceu durante esse período. Foi a liderança do Presidente Trump que levou ao Projeto Operação Warp Speed... onde começamos a aproveitar o poder do mRNA para combater esta pandemia.

Além de usar mRNA para tratar doenças infecciosas como COVID e outros vírus, os mRNA agora estão sendo explorados para realizar outras intervenções, incluindo o tratamento de câncer, distúrbios metabólicos e genéticos, doenças cardiovasculares e outros distúrbios genéticos raros.

Jaffee: 80% dos cânceres, por algum motivo, não alertam o sistema imunológico para o fato de que estão crescendo e progredindo. Bem, então vêm as vacinas de mRNA. ... Esses agentes têm a capacidade de ativar, mesmo em pacientes com câncer, uma resposta imunológica. ...

Devido aos investimentos do NIH em novas tecnologias, estamos em uma revolução tecnológica na pesquisa do câncer. ... Se conseguirmos levar esse método de vacina adiante, certamente teremos um impacto no câncer que será inesperado, mas quase milagroso, nos próximos cinco a dez anos.

Green: A administração de mRNA é uma ferramenta geral para um novo paradigma da medicina. Portanto, é muito mais ampla do que vacinas que podem ser usadas preventivamente; também pode ser usada terapeuticamente de diversas maneiras e realmente abrange praticamente todas as áreas da medicina e da saúde humana. Pode permitir a expressão muito precisa e controlável de genes desejados, e é a expressão de genes que, em última análise, leva a todas as nossas diferentes doenças, portanto, esta é uma tecnologia que pode ser utilizada para tratar praticamente todas as doenças humanas.

Por exemplo, diabetes tipo 1. Isso é causado pelo ataque do sistema imunológico às próprias células beta produtoras de insulina no pâncreas. Para tratar os sintomas da doença, o paciente precisa se autoinjetar insulina com frequência e compensar a falta de produção de insulina. Com a tecnologia de mRNA, poderíamos tratar isso na fonte, reprogramando o sistema imunológico para proteger e não prejudicar as células beta produtoras de insulina. Isso essencialmente curaria a doença. Isso seria maravilhoso para os pacientes e suas famílias e também reduziria significativamente os custos com saúde. Doenças crônicas que exigem doses constantes de medicamentos poderiam, em vez disso, se tornar uma cura única.

Coller: A ciência é muito clara. Medicamentos de mRNA são extremamente seguros. Há publicações que estudaram bem mais de 100 milhões de indivíduos vacinados que foram tratados com as vacinas contra a COVID, e o número de eventos adversos observados é semelhante ao observado com outras vacinas. Além disso, foi demonstrado que o projeto Operação Warp Speed salvou bem mais de 20 milhões de vidas.

O que é realmente importante do ponto de vista médico é que o mRNA é... destruído ao longo do tempo de uma maneira muito programada. Ele se dissipa, e essa informação então se perde. Isso se torna crítico porque ele é eliminado do corpo e se torna muito seguro para uso médico.

Jaffee: Estamos muito preocupados, e nossos pacientes também. Não temos muito financiamento para realizar esses ensaios clínicos além dos Institutos Nacionais de Saúde. Do jeito que as coisas estão, tenho que ser honesto, você é informado com um dia de antecedência que sua verba será cortada, então será uma mudança drástica para os pacientes que estão atualmente sendo tratados em nossos ensaios clínicos.

Coller: Sou um dos fundadores de uma organização chamada Alliance for mRNA Medicines , e essa organização realizou diversos estudos sobre o impacto de potenciais cortes federais na pesquisa de mRNA nesse setor. ... Em março de 2025, realizamos uma pesquisa — e é importante ressaltar que essa pesquisa foi realizada antes das mudanças na FDA — na qual mais de 100 profissionais de ciências biológicas [importantes] responderam sobre como acreditavam que os cortes federais influenciariam o setor de mRNA. E os resultados foram bastante claros. Mais da metade de todos os líderes entrevistados disseram que esses cortes atrasariam as iniciativas no setor de mRNA e que teriam que buscar fontes alternativas de financiamento e, de fato, encerrar programas específicos. E talvez o mais devastador seja que cerca de 30% deles considerariam realocar suas operações para outros países se os Estados Unidos se afastassem das tecnologias de mRNA. ... Mais da metade de todos os participantes da nossa pesquisa relataram que já estão sofrendo um impacto direto das mudanças de política que surgiram do governo nos últimos meses. ...

[A medicina de mRNA] representará uma indústria de mais de US$ 30 bilhões até 2030, e, portanto, não é apenas uma revolução biomédica, é uma oportunidade econômica para os Estados Unidos. ... Cerca de metade de todas as empresas de mRNA estão sediadas nos Estados Unidos, mas até [2030], esperamos que o resto do mundo realmente alcance o mesmo patamar. Se reduzirmos nossos investimentos no segmento de mRNA, esses outros países certamente dominarão e os Estados Unidos perderão a liderança. E com a ameaça de cortes indiscriminados nos programas de mRNA, governos ao redor do mundo, como China e União Europeia, Austrália e Brasil, não estão recuando dessa tecnologia. Eles estão redobrando a aposta. Os esforços para minar a tecnologia de mRNA, como estamos vendo por ações recentes do NIH e da FDA, forçarão essas potenciais curas, terapias e empregos de fabricação relacionados a irem para o exterior.