A busca por terapias eficazes para doenças raras e progressivas como a CADASIL (arteriopatia subcortical com infartos e leucoencefalopatia) ganhou mais um capítulo na recente pesquisa liderada pelo Hospital Lariboisière em Paris. Conhecida por afetar a circulação cerebral e causar um declínio cognitivo irreversível, a CADASIL é uma das formas mais comuns de doenças vasculares cerebrais monogênicas. Sua progressão é difícil de tratar, já que atualmente não há terapias modificadoras da doença. No entanto, um estudo recente avalia a eficácia de um suplemento alimentar – um complexo vitamínico E rico em tocoferóis, denominado HOV12020, com a esperança de oferecer uma alternativa para reduzir os danos progressivos da doença.

O estudo, que envolveu 51 pacientes diagnosticados geneticamente com CADASIL, foi conduzido por um consórcio de instituições, incluindo o Centre Neurovasculaire Translationnel (CERVCO) e o INSERM U1127, em Paris. Durante dois anos, os participantes foram aleatoriamente divididos para receber uma dose diária do complexo HOV12020 ou placebo. O principal objetivo era avaliar se o tratamento poderia evitar a progressão da doença, com foco em eventos como derrames, aumento da deficiência física ou declínio cognitivo.

Apesar das esperanças iniciais, os resultados do estudo, publicados nesta segunda-feira (30), na revista eClinicalMedicine, indicam que o complexo vitamínico E não proporcionou benefícios substanciais. A análise estatística mostrou que 68% dos pacientes que tomaram o HOV12020 sofreram falhas de tratamento, incluindo novos derrames ou aumento de deficiência, comparado a 61,5% no grupo placebo. A análise Bayesiana, adotada devido à natureza rara da doença, revelou uma probabilidade muito baixa de que o HOV12020 fosse eficaz no tratamento da CADASIL.

Com base nesses dados, os pesquisadores concluíram que o suplemento não teve impacto significativo na redução da progressão clínica da doença, um achado que indica a "futilidade" do tratamento em estágios avançados da CADASIL. Para os especialistas, o estudo trouxe à tona a dificuldade de intervir em doenças cerebrais tão avançadas, onde as lesões já são extensas.

O estudo envolveu centros renomados como a Université Paris-Cité e os pesquisadores da INSERM U1153. “A CADASIL é uma doença devastadora e, até hoje, não conseguimos modificar o curso da doença com medicamentos”, afirmou Hugues Chabriat, um dos principais autores da pesquisa. Ele continuou, destacando que “embora o HOV12020 tenha mostrado um bom perfil de segurança, os resultados indicam que precisamos de alternativas mais eficazes para tratar a CADASIL, especialmente em suas fases iniciais”.

Além disso, o estudo também coletou dados de ressonâncias magnéticas de pacientes, que não indicaram mudanças significativas nos marcadores de progressão da doença. No entanto, a segurança do tratamento foi confirmada, com poucos efeitos adversos observados nos participantes.

Para os pacientes com CADASIL, o impacto do estudo é duplo. Por um lado, ele elimina uma possibilidade terapêutica, mas, por outro lado, ele enfatiza a necessidade de um tratamento preventivo, especialmente antes que os sintomas mais graves se instalem. A evidência trazida pela pesquisa sugere que o futuro das terapias para doenças como a CADASIL pode depender de intervenções em estágios mais precoces da doença, antes que o dano cerebral se torne irreversível.

Os pesquisadores sugerem que futuras investigações se concentrem em alternativas terapêuticas que possam atuar mais eficazmente nas fases iniciais ou em tipos alternativos de doenças vasculares cerebrais. Embora a busca por uma cura para CADASIL continue, este estudo marca uma importante etapa na tentativa de compreender e, eventualmente, tratar essa condição devastadora.