Um medicamento experimental que recentemente demonstrou retardar a progressão da doença neurodegenerativa esclerose lateral amiotra³fica (ELA) agora demonstrou o potencial de também prolongar a sobrevida do paciente. As descobertas vão de um ensaio cla­nico conduzido por investigadores do Sean M. Healey & AMG Center for ALS no Massachusetts General Hospital (MGH) afiliado a Harvard e Amylyx Pharmaceuticals, Inc., a empresa que fabrica o medicamento.

A Amylyx desenvolveu o AMX0035, a terapia neuroprotetora experimental avaliada no estudo CENTAUR e projetada para reduzir a morte e a disfunção dos neura´nios motores.

ALS, uma condição degenerativa sem cura, ataca as células nervosas do cérebro e da medula espinhal para afetar progressivamente a capacidade dos indivíduos de se mover, falar, comer e atémesmo respirar. Os novos resultados, relatados na revista Muscle and Nerve , fornecem provas adicionais dos benefa­cios que os pacientes com ELA podem experimentar ao tomar o medicamento oral denominado AMX0035, que éuma combinação de fenilbutirato de sãodio e taurursodiol. Esses componentes tem como alvo o estresse oxidativo nas mitoca´ndrias produtoras de energia das células nervosas e no reta­culo endoplasma¡tico de processamento de protea­nas para ajudar a prevenir a neurodegeneração.

No estudo CENTAUR, 137 participantes com ALS foram randomizados dois para um para receber AMX0035 ou placebo. Recentemente, os pesquisadores demonstraram que o AMX0035 retardou a progressão da doença de ALS ao longo de seis meses, com impactos em várias atividades da vida dia¡ria, como a capacidade do paciente de andar, falar, usar utensa­lios ou engolir alimentos. Os pacientes que completaram o CENTAUR eram elega­veis para participar de uma extensão aberta (na qual todos os pacientes receberam AMX0035) com o objetivo de avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do medicamento.

A análise de sobrevida de quase três anos dos investigadores incorporou todos os participantes que se inscreveram no CENTAUR, continuassem o tratamento de longo prazo com AMX0035 na extensão aberta ou não. A equipe descobriu que os participantes originalmente randomizados para receber AMX0035 viveram por uma média de 6,5 meses a mais do que aqueles originalmente randomizados para receber o placebo.

"Essas descobertas são um passo importante porque, neste estudo, o tratamento precoce com AMX0035 foi associado a uma sobrevida mais longa em pessoas com ELA", disse a lider do estudo, Sabrina Paganoni, investigadora do Healey & AMG Center for ALS e professora assistente de física medicina e reabilitação na Harvard Medical School e Spaulding Rehabilitation Hospital. “Esses resultados fornecem evidaªncias substanciais que apa³iam o papel do AMX0035 para o tratamento de ALS. As próximas etapas dependera£o de discussaµes conta­nuas com as agaªncias reguladoras. ”

O autor saªnior Merit Cudkowicz, diretor do Healey & AMG Center for ALS no MGH, chefe de Neurologia do MGH e a Professora Julieanne Dorn de Neurologia da Harvard Medical School, acrescentou: "Este éum dos primeiros estudos a mostrar efeito em ambos função e sobrevivaªncia. Temos esperana§a de que este seja apenas o começo de muitos novos tratamentos para ALS. ”

O ensaio foi uma colaboração entre o Healey & AMG Center, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., a ALS Association, ALS Finding a Cure e parceiros acadaªmicos como o Northeast ALS Consortium (NEALS), o MGH Biostatistics Center e o Barrow Neurological Institute .