Saúde

Nova molécula terapêutica rende nova esperança para pacientes com distrofia muscular de Duchenne
DMD é uma doença genética rara caracterizada por degeneração muscular progressiva, afetando um em cada 4.000 meninos.
Por Universidade de Montreal - 01/11/2021


Histopatologia do músculo gastrocnêmio de paciente falecido com distrofia muscular pseudo-hipertrófica tipo Duchenne. O corte transversal do músculo mostra uma substituição extensa de fibras musculares por células adiposas. Crédito: Domínio Público

Uma equipe de pesquisa liderada por Nicolas Dumont, pesquisador do CHU Sainte-Justine e professor da Université de Montréal, descobriu uma nova molécula terapêutica, a Resolvin-D2. Ele tem o potencial de melhorar significativamente a qualidade de vida de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) ao estimular a atividade das células-tronco musculares.

DMD é uma doença genética rara caracterizada por degeneração muscular progressiva, afetando um em cada 4.000 meninos. Os primeiros sintomas aparecem entre os 3 e 5 anos e, à medida que a criança cresce, ocorre uma perda irreversível da função muscular. Atualmente, a administração de glicocorticoides desde a primeira infância é o tratamento padrão do paciente.

Os resultados deste estudo foram relatados hoje na revista Nature Communications .

A DMD é caracterizada pela fragilidade muscular que - à menor contração - causa o rompimento das fibras musculares. Um ciclo vicioso de ferimentos e cura começa. Com o tempo, a inflamação crônica se desenvolve, atacando o tecido saudável e destruindo ainda mais os músculos.

"Os glicocorticóides têm efeitos antiinflamatórios poderosos que são amplamente usados ​​na prática clínica - até o momento, eles são o único tratamento que pode efetivamente retardar a progressão da doença", disse Dumont, professor associado da Escola de Reabilitação da UdeM.

No entanto, quando essa molécula é tomada regularmente, sua toxicidade relativa pode causar efeitos colaterais significativos, como osteoporose, retardo de crescimento em crianças ou ansiedade aguda. Além disso, os glicocorticóides podem atacar diretamente os músculos e diminuir sua capacidade de cicatrização. Assim, o efeito benéfico na função muscular dos pacientes é prejudicado por efeitos colaterais prejudiciais.

"Nosso objetivo inicial era atingir uma molécula que fosse mais eficaz do que o tratamento atual e menos tóxica", disse Junio ​​Dort, primeiro autor do estudo e pós-doutorado no CHU Sainte-Justine. "Revisamos moléculas com propriedades antiinflamatórias semelhantes aos glicocorticóides e selecionamos cerca de dez. Testando essas moléculas em modelos de laboratório pré-clínicos, o Resolvin-D2 provou ser o melhor candidato."

Resolvin-D2 não é apenas um agente antiinflamatório muito eficaz , mas ao contrário dos glicocorticóides , também estimula a atividade das células-tronco musculares que são responsáveis ​​pela cicatrização muscular.

"Esta propriedade é extremamente promissora porque a função das células-tronco musculares é diminuída na DMD", disse Dumont. “Ao restaurar sua capacidade de cura, seria possível, portanto, estender a expectativa de vida dos pacientes, que atualmente está entre 20 e 30 anos”.

"Estamos continuando nossa pesquisa para criar uma molécula Resolvin-D2 mais estável, que se degrada menos rapidamente e pode ser administrada por via oral", continuou ele. "No entanto, esta molécula representa um forte potencial terapêutico, que pode se traduzir em uma melhor qualidade de vida para os pacientes e em uma redução da carga econômica para a sociedade."

 

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